阅读指导研究人员同意，最大限度地减少向患者提供癌症和其他疾病治疗的延迟非常重要，但他们表示，他们的研究结果表明，有必要提高药物审批方法的透明度。研究...研究人员同意，最大限度地减少向患者提供癌症等疾病治疗的延迟非常重要，但他们表示，他们的研究结果表明，需要提高药物审批方法的透明度。

这两篇论文的主要作者是斯坦福大学的Robert & middot罗伯特·卡普兰，合著者阿曼达& middot阿曼达·孔是德克萨斯州麦戈文医学院的一名医科学生。

该研究的合著者维罗妮卡·欧文(Veronica Irvin)表示，对于许多已经在几个临床试验中测试过的药物，制药公司只需要分享两个试验的结果，就留下了他们为什么选择这两个试验以及在其他试验中发生了什么的问题。。

& ldquo我们不是说抗癌药物需要更多的研究；这只是意味着他们应该显示所有完成的结果或测试。& rdquo俄勒冈州立大学健康学院副教授欧文说。& ldquo这并不意味着它们不会被批准，但它确实意味着我们将有一个更完整的了解。& rdquo

研究小组重点关注了联邦21世纪治愈法案实施后的时期，该法案于2016年在两党支持下获得通过，旨在加快新药审批速度，使患者能够获得救命药物，否则这些药物需要数年才能获得。

作为该法律的一部分，FDA放宽了一些标准，允许在支持性研究较少的情况下批准癌症等优先健康状况的治疗，并减少对随机临床试验的重视，从而允许制药公司在某些情况下依赖替代标记物而不是临床结果。当直接的临床结果需要长期研究时，可以使用替代标记物作为替代物，并应与临床结果相关。

欧文举例说，在长期临床试验中，可能需要对患者进行数年的随访，以确定一种药物是否可以降低心脏病发作的风险，因此测量血压的替代指标可以使药物更快地通过审批程序。然而，她说，降低血压并不能保证降低死于心脏病的风险。

这些研究发表在JAMA Network open和Health Affairs Scholars上，回顾了FDA在2017年和2022年批准的新药，以确定在获得FDA批准之前，有多少次试验用于评估每种药物。

研究人员还研究了ClinicalTrials.gov公众药物试验结果的可用性，这是一个由美国国立卫生研究院维护的数据库，患者可以使用它来了解他们可能开出的药物的更多信息。

2022年FDA批准的37种药物中，有24种(约65%)是基于一项研究批准的。37种药物中的4种(约11%)在批准前报告了3项或更多的研究。可供分析的413项研究中，约有一半被归类为随机临床试验，而413项研究中只有103项在ClinicalTrials.gov发表。

2016年，在Cure法案出台之前，20种新药中只有4种(20%)是基于单次试验获得批准的。

在“健康事务学者”的文章中，研究人员发现，在2017年批准的46种新药中，有19种(41%)是基于单一研究的结果获得批准的，尽管制药商平均对每种药物进行了2.2项研究，其中包括对流行的减肥药Ozempic的165项研究。

尽管在FDA批准前，制药商平均完成了每种药物的5.82项研究，但在批准前，ClinicalTrials.gov仅披露了1.42项研究的结果。

欧文说，这并不一定意味着FDA不能获得这些完整的结果，但在公开开发之前，公众无法阅读这些结果。

对于46种药物中的33种(72%)，至少有一个全新的结果在批准后的9个月内在ClinicalTrials.gov发表，但在许多情况下，研究是在FDA评估前完成的。

& ldquoFDA程序中的一切都应该是透明的。欧文说。& ldquoClinicalTrials.gov旨在为非科学界提供一种途径，以人们可以理解的方式获得实验及其结果。& rdquo

欧文说，当FDA表示已经审查了制药商提交的两项研究时，消费者将会错过关于进行了多少其他研究、这些结果显示了什么以及他们为什么选择这两项具体研究进行评估的信息。

& ldquo我们希望医生和患者都能看到全貌。& rdquo她说。